Сделан еще один шаг в лечении болезни Дауна

Отключили — значит подавили работу лишних генов на третьей копии 21-й хромосомы, которая имеется в клетках людей с синдромом Дауна. Джеанна Лоуренс и ее коллеги, молекулярные биологи из  университета в Уорчестере (штат Массачусетс, США) сумели сделать то, что до сих пор никому не удавалось.

Корректировка работы генов, и не одного, а сотен, да еще и внутри целой хромосомы до сих пор считалось каким-то чудом, фантастикой, выходящей за пределы возможностей человека. И вот новый прорыв в науке — если применять особый ген XIST, модифицировав его особым образом, то он начнет препятствовать "считыванию" генетической программы с этой самой, "лишней"  21-й хромосомы. Этот спасительный ген слишком велик по размеру, чтобы просто и беспрепятственно встраивать его в геном человека. Но вот если убрать, "выбросить" соседний участок ДНК, не выполняющий никаких функций, недостающее свободное место для гена XIST можно получить. И в результате эксперимента это было проделано.

Теперь, очевидно, очередь за изготовлением соответствующего лекарства.

Все эти результаты позволяют надеяться, что со временем появится возможность полностью нейтрализовать этот генетический дефект у всех больных, страдающих от синдрома Дауна.

Скорее бы...